Mar. May 12th, 2026

Investigadores de Mayo Clinic han desarrollado una tecnología experimental que podría abrir una nueva vía de tratamiento para el colangiocarcinoma, un cáncer raro y agresivo de las vías biliares que actualmente tiene pocas opciones terapéuticas.

El estudio, publicado en la revista JHEP Reports, describe un sistema que utiliza nanopartículas derivadas de la leche para transportar terapia genética directamente a las células cancerosas, con el objetivo de destruirlas sin dañar tejidos sanos.

Según el investigador principal, Rory Smoot, uno de los principales desafíos de este cáncer es que existen muy pocos medicamentos capaces de atacar las alteraciones genéticas específicas que impulsan su crecimiento.

Cómo funciona esta terapia genética dirigida

Uso de siRNA para “apagar” genes del cáncer

El enfoque utiliza una molécula llamada ARN interferente pequeño (siRNA), que puede silenciar temporalmente genes específicos dentro de las células.

En este caso, el objetivo es desactivar genes que impulsan el crecimiento del tumor. La dificultad está en hacer que esa terapia llegue únicamente a las células cancerosas.

Un sistema de búsqueda molecular

Para resolver ese problema, el equipo analizó una enorme biblioteca de 600 billones de moléculas de ADN en busca de una que pudiera reconocer específicamente las células del colangiocarcinoma.

Mediante una técnica llamada Cell-SELEX, identificaron una pequeña cadena de ADN conocida como aptámero, que actúa como un “dispositivo de localización molecular”.

Este aptámero funciona como un GPS biológico, capaz de encontrar y unirse únicamente a las células tumorales.

Nanopartículas hechas a partir de leche

Vehículos biocompatibles para transportar terapias

El aptámero se unió a nanopartículas lipídicas derivadas de la leche, desarrolladas previamente por el investigador Tushar Patel.

Estas partículas microscópicas funcionan como vehículos de entrega terapéutica que pueden viajar por el cuerpo de forma segura.

Dentro de estas nanopartículas se cargó el siRNA, de modo que el sistema completo funciona así:

  1. El aptámero reconoce la célula cancerosa.

  2. La nanopartícula se adhiere al tumor.

  3. El siRNA entra en la célula.

  4. Se silencian los genes que impulsan el crecimiento del cáncer.

Resultados del estudio

Reducción del crecimiento tumoral

Los experimentos demostraron que este sistema logró:

  • reducir el crecimiento del tumor

  • aumentar la muerte de células cancerosas

  • evitar daño en tejidos sanos cercanos

El primer autor del estudio, Brandon Wilbanks, explicó que el sistema pudo entregar la terapia genética directamente a las células cancerosas, lo que representa un avance importante para tratamientos dirigidos.

Un paso hacia terapias personalizadas contra el cáncer

Tecnología aún en fase preclínica

Aunque los resultados son prometedores, el estudio se encuentra todavía en fase preclínica, lo que significa que aún no se ha probado en ensayos clínicos con pacientes.

La tecnología ya ha sido patentada por Mayo Clinic, y los investigadores continúan trabajando en:

  • optimizar los genes que se van a silenciar

  • probar la tecnología en diferentes tipos de colangiocarcinoma

  • desarrollar terapias personalizadas para pacientes

Esperanza para un cáncer con pocas opciones

El colangiocarcinoma es un cáncer particularmente difícil de tratar, por lo que nuevas estrategias terapéuticas son muy necesarias.

Según el Dr. Smoot, este enfoque podría permitir tratamientos más seguros y personalizados, ofreciendo nuevas posibilidades para pacientes que actualmente cuentan con opciones limitadas.

Fuente: Mayo Clinic

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